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Ce livre explore le domaine révolutionnaire des thérapies basées sur l'ARN, en se concentrant sur le parcours scientifique des nucléotides jusqu'à l'extinction des gènes par le biais du petit ARN interférent (siRNA). Il fournit une analyse complète des mécanismes à l'origine de l'interférence ARN, de la relation structure-fonction des molécules d'ARNsi et de leurs applications thérapeutiques dans la médecine moderne. À travers des études de cas détaillées de médicaments à base de siARN approuvés, tels que le Patisiran, le Givosiran et l'Inclisiran, l'ouvrage met en lumière le chemin parcouru depuis la découverte en laboratoire jusqu'à la réussite clinique. Il aborde également les défis de la formulation, les systèmes d'administration, les effets hors cible et les orientations futures de la médecine de précision. Conçu pour les chercheurs, les cliniciens et les professionnels de la biotechnologie, cet ouvrage offre un aperçu critique de l'évolution du paysage des technologies de silençage des gènes et de leurs promesses pour le traitement des troubles génétiques et métaboliques.

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9786209396335

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